Ananas Posted June 3, 2020 Posted June 3, 2020 (edited) Hello! Après avoir vu de nombreux sujets sur tutoweb ainsi que dans mon cours, j'ai pu voir que l'ivacaftor est un traitement contre la mucoviscidose pour patient ayant une mutation mineur du canal chlore CFTR (≠ de la mutation majeure 𝛥F508). Mais la diapo du prof me laisse penser le contraire ... Ivacaftor patients porteur de la mutation F508del. Ensuite CC Rangueil 2018 " Les préparations de thérapie génique destinées aux essais cliniques en vue du traitement de la mucoviscidose sont autorisés par l'ANSM" - VRAI J'ai écris dans mon cours que l'Ivacaftor n'était pas un MTG mais comme le schéma représente une préparation de thérapie génique, je doute sur ce que j'ai écris. Donc l'ivacaftor est un MTG ou pas? Merci d'avance Edited June 3, 2020 by Ananas Quote
LaRateATouille Posted June 3, 2020 Posted June 3, 2020 (edited) il y a 9 minutes, Ananas a dit : Après avoir vu de nombreux sujets sur tutoweb ainsi que dans mon cours, j'ai pu voir que l'ivacaftor est un traitement contre la mucoviscidose pour patient ayant une mutation mineur du canal chlore CFTR (≠ de la mutation majeure 𝛥F508). Mais la diapo du prof me laisse penser le contraire ... Ivacaftor patients porteur de la mutation F508del. Salut, alors l'ivacaftor est bien un ttt contre la muco pour des patients qui ont une mutation du canal chlore CFTR mais pas pour ce qui ont la mutation ∂F508 qui est la plus connue (en vérité les patients atteints de la forme la plus connue prennent quand même de l'ivacaftor mais il est couplé à un autre ttt comme le lumacaftor qui a eux deux formes l'ORKAMBI) (ou encore le TRIKAFTA qui est une association de: Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) → les exemples sont des exemples mdr c'est pas à savoir c'est juste pour comprendre que seul l'ivacaftor sur F508del ne sert pas à grand chose il y a 9 minutes, Ananas a dit : J'ai écris dans mon cours que l'Ivacaftor n'était pas un MTG mais comme le schéma représente une préparation de thérapie génique, je doute sur ce que j'ai écris. Donc l'ivacaftor est un MTG ou pas? pour moi l'ivacaftor n'est pas un MTG Edited June 3, 2020 by LaRateATouille Quote
Ancien Responsable Matière Clochette Posted June 3, 2020 Ancien Responsable Matière Posted June 3, 2020 (edited) Coucou @Ananas ! Alors il est vrai que cette diapo porte à confusion.... mais pourtant il a bien insisté à l'oral sur le fait que l'ivacaftor ne s'occupait PAS de la mutation F508Del, donc retiens ce qu'il a dit. Ensuite, non l'ivacaftor n'est pas un MTG, ni une PTG, c'est un médicament agissant sur des canaux VOC au Cl- (au même titre que le verapemil qui agit sur des caanux Ca++). Il n'as pas d'action de transfert de matériel génétique ou de modifcation du matériel génétique, donc non ce n'est pas un MTG. Tu as très bien écrit dans ton cours, et fait confiance à cela ! (si tu cherches un peu sur internet : L'ivacaftor, un potentiateur de la CFTR, améliore le transport de ces ions à travers le canal ion) Bonne journée ! Edited June 3, 2020 by lexx31 Quote
Basquella Posted June 3, 2020 Posted June 3, 2020 Coucou! il y a 8 minutes, Ananas a dit : Après avoir vu de nombreux sujets sur tutoweb ainsi que dans mon cours, j'ai pu voir que l'ivacaftor est un traitement contre la mucoviscidose pour patient ayant une mutation mineur du canal chlore CFTR (≠ de la mutation majeure 𝛥F508). Mais la diapo du prof me laisse penser le contraire ... Ivacaftor patients porteur de la mutation F508del. L'ivacaftor est un ouvreur du canal CFTR (ion chlore), et n'agit que sur le canal muté (pas sur le normal). MAIS, il n'est pas efficace pour les patients qui ont la mutation F508del. il y a 8 minutes, Ananas a dit : J'ai écris dans mon cours que l'Ivacaftor n'était pas un MTG mais comme le schéma représente une préparation de thérapie génique, je doute sur ce que j'ai écris. Donc l'ivacaftor est un MTG ou pas? L'ivacaftor n'est pas un MTG. Ce n'est pas un médicament, ce n'est pas un produit de thérapie génique. C'est seulement ce qui est donné aux patients en attendant la thérapie génique, il permet de diminuer les symptômes mais ne guérit pas la maladie. (Et d'ailleurs pour info, il n'existe pas encore de MTG pour le moment!) J'espère pas dire trop de bêtises et bien répondre à tes questions Quote
Ananas Posted June 3, 2020 Author Posted June 3, 2020 Merci @LaRateATouille et @lexx31 et @Basquella mais du coup l'item de 2018 " Les préparations de thérapie génique destinées aux essais cliniques en vue du traitement de la mucoviscidose sont autorisés par l'ANSM" - VRAI est un ERRATA? il y a 3 minutes, Basquella a dit : (Et d'ailleurs pour info, il n'existe pas encore de MTG pour le moment!) ⚠ C'est la nouveauté de cette année!! Ne l'oublie pas alipogene tiparvovec (GLYBERA) onasemnogene abeparvovec (ZOLGENSMA) Quote
Solution Basquella Posted June 3, 2020 Solution Posted June 3, 2020 il y a 1 minute, Ananas a dit : ⚠ C'est la nouveauté de cette année!! Ne l'oublie pas alipogene tiparvovec (GLYBERA) onasemnogene abeparvovec (ZOLGENSMA) Aïe shit c'est vrai, merci pour la piqûre de rappel il y a 1 minute, Ananas a dit : mais du coup l'item de 2018 " Les préparations de thérapie génique destinées aux essais cliniques en vue du traitement de la mucoviscidose sont autorisés par l'ANSM" - VRAI est un ERRATA? Pour moi ce n'est pas un erratum. Je t'écris ici ce que j'ai écrit sur mon post-it (en récoltant des infos entre le cours et différents sujets sur le forum) pour différencier MTG, PTG, PTC etc, ça t'aidera peut-être Certains médicaments "sensibles" dont les médicaments de biotechnologie dont font partie les MTG sont évalués au niveau "central" par l'EMA et la décision finale de mise sur le marché est la prérogative de la CE. Les préparations de thérapie génique ne sont pas des médicaments puisqu'ils n'ont pas d'AMM: ce sont des produits en cours d'évaluation clinique et ils ont un contrôle de qualité et de sécurité qui est fait par l'ANSM. Les produits cellulaires à finalité thérapeutique (PTC) sont autorisés par l'ANSM, mais seulement après l'avis de l'Agence de Biomédecine. Ce ne sont pas des médicaments (ils sont obtenus à partir de cellules pluripotentes). J'ai l'impression que ton item n'est pas un erratum mais est bien vrai, après je dis peut-être des conneries (l'ICM est loin d'être mon point fort ahah) mais je pense quand même que c'est vrai. Quote
Ananas Posted June 3, 2020 Author Posted June 3, 2020 il y a 11 minutes, Basquella a dit : Pour moi ce n'est pas un erratum. Je t'écris ici ce que j'ai écrit sur mon post-it (en récoltant des infos entre le cours et différents sujets sur le forum) pour différencier MTG, PTG, PTC etc, ça t'aidera peut-être Certains médicaments "sensibles" dont les médicaments de biotechnologie dont font partie les MTG sont évalués au niveau "central" par l'EMA et la décision finale de mise sur le marché est la prérogative de la CE. Les préparations de thérapie génique ne sont pas des médicaments puisqu'ils n'ont pas d'AMM: ce sont des produits en cours d'évaluation clinique et ils ont un contrôle de qualité et de sécurité qui est fait par l'ANSM. Les produits cellulaires à finalité thérapeutique (PTC) sont autorisés par l'ANSM, mais seulement après l'avis de l'Agence de Biomédecine. Ce ne sont pas des médicaments (ils sont obtenus à partir de cellules pluripotentes). J'ai l'impression que ton item n'est pas un erratum mais est bien vrai, après je dis peut-être des conneries (l'ICM est loin d'être mon point fort ahah) mais je pense quand même que c'est vrai. Ok merci beaucoup @Basquella, je vais noté tout ça! Quote
Lemillion Posted June 3, 2020 Posted June 3, 2020 Il y a 7 heures, Ananas a dit : Il y a 7 heures, Basquella a dit : (Et d'ailleurs pour info, il n'existe pas encore de MTG pour le moment!) ⚠ C'est la nouveauté de cette année!! Ne l'oublie pas alipogene tiparvovec (GLYBERA) onasemnogene abeparvovec (ZOLGENSMA) @maestro il existe des MTG enfait Quote
maestro Posted June 3, 2020 Posted June 3, 2020 (edited) il y a une heure, Lemillion a dit : @maestro il existe des MTG enfait ptdrr mais hein, il l'a dit explicitement que c'était des mtg? merci de l'identification gros ( on m'a confirmé qu'il avait bien disqu ec'était des mtg, bon beh ok je retiens, merci à vous) Edited June 3, 2020 by maestro Quote
Lemillion Posted June 3, 2020 Posted June 3, 2020 il y a 33 minutes, maestro a dit : ptdrr mais hein, il l'a dit explicitement que c'était des mtg? merci de l'identification gros ( on m'a confirmé qu'il avait bien disqu ec'était des mtg, bon beh ok je retiens, merci à vous) ptdrr tkt bg merci à toi @Ananas tu as fais 2 heureux Quote
Ananas Posted June 4, 2020 Author Posted June 4, 2020 Il y a 17 heures, Lemillion a dit : ptdrr tkt bg merci à toi @Ananas tu as fais 2 heureux ahah avec plaisir Quote
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