Ananas Posted June 3, 2020 Posted June 3, 2020 (edited) Hello!  AprĂšs avoir vu de nombreux sujets sur tutoweb ainsi que dans mon cours, j'ai pu voir que l'ivacaftor est un traitement contre la mucoviscidose pour patient ayant une mutation mineur du canal chlore CFTR (â de la mutation majeure đ„F508). Mais la diapo du prof me laisse penser le contraire ... Ivacaftor patients porteur de la mutation F508del. Ensuite CC Rangueil 2018 " Les prĂ©parations de thĂ©rapie gĂ©nique destinĂ©es aux essais cliniques en vue du traitement de la mucoviscidose sont autorisĂ©s par l'ANSM" - VRAI  J'ai Ă©cris dans mon cours que l'Ivacaftor n'Ă©tait pas un MTG mais comme le schĂ©ma reprĂ©sente une prĂ©paration de thĂ©rapie gĂ©nique, je doute sur ce que j'ai Ă©cris. Donc l'ivacaftor est un MTG ou pas?  Merci d'avance   Edited June 3, 2020 by Ananas Quote
LaRateATouille Posted June 3, 2020 Posted June 3, 2020 (edited) il y a 9 minutes, Ananas a dit : AprĂšs avoir vu de nombreux sujets sur tutoweb ainsi que dans mon cours, j'ai pu voir que l'ivacaftor est un traitement contre la mucoviscidose pour patient ayant une mutation mineur du canal chlore CFTR (â de la mutation majeure đ„F508). Mais la diapo du prof me laisse penser le contraire ... Ivacaftor patients porteur de la mutation F508del. Salut, alors l'ivacaftor est bien un ttt contre la muco pour des patients qui ont une mutation du canal chlore CFTR mais pas pour ce qui ont la mutation âF508 qui est la plus connue (en vĂ©ritĂ© les patients atteints de la forme la plus connue prennent quand mĂȘme de l'ivacaftor mais il est couplĂ© Ă un autre ttt comme le lumacaftor qui a eux deux formes l'ORKAMBI) (ou encore le TRIKAFTA qui est une association de: Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) â les exemples sont des exemples mdr c'est pas Ă savoir c'est juste pour comprendre que seul l'ivacaftor sur F508del ne sert pas Ă grand chose il y a 9 minutes, Ananas a dit : J'ai Ă©cris dans mon cours que l'Ivacaftor n'Ă©tait pas un MTG mais comme le schĂ©ma reprĂ©sente une prĂ©paration de thĂ©rapie gĂ©nique, je doute sur ce que j'ai Ă©cris. Donc l'ivacaftor est un MTG ou pas?  pour moi l'ivacaftor n'est pas un MTG Edited June 3, 2020 by LaRateATouille Quote
Ancien Responsable MatiĂšre Clochette Posted June 3, 2020 Ancien Responsable MatiĂšre Posted June 3, 2020 (edited) Coucou @Ananas !  Alors il est vrai que cette diapo porte Ă confusion.... mais pourtant il a bien insistĂ© Ă l'oral sur le fait que l'ivacaftor ne s'occupait PAS de la mutation F508Del, donc retiens ce qu'il a dit.  Ensuite, non l'ivacaftor n'est pas un MTG, ni une PTG, c'est un mĂ©dicament agissant sur des canaux VOC au Cl- (au mĂȘme titre que le verapemil qui agit sur des caanux Ca++). Il n'as pas d'action de transfert de matĂ©riel gĂ©nĂ©tique ou de modifcation du matĂ©riel gĂ©nĂ©tique, donc non ce n'est pas un MTG. Tu as trĂšs bien Ă©crit dans ton cours, et fait confiance Ă cela ! (si tu cherches un peu sur internet : L'ivacaftor, un potentiateur de la CFTR, amĂ©liore le transport de ces ions Ă travers le canal ion)  Bonne journĂ©e ! Edited June 3, 2020 by lexx31 Quote
Basquella Posted June 3, 2020 Posted June 3, 2020 Coucou!  il y a 8 minutes, Ananas a dit : AprĂšs avoir vu de nombreux sujets sur tutoweb ainsi que dans mon cours, j'ai pu voir que l'ivacaftor est un traitement contre la mucoviscidose pour patient ayant une mutation mineur du canal chlore CFTR (â de la mutation majeure đ„F508). Mais la diapo du prof me laisse penser le contraire ... Ivacaftor patients porteur de la mutation F508del. L'ivacaftor est un ouvreur du canal CFTR (ion chlore), et n'agit que sur le canal mutĂ© (pas sur le normal). MAIS, il n'est pas efficace pour les patients qui ont la mutation F508del.  il y a 8 minutes, Ananas a dit : J'ai Ă©cris dans mon cours que l'Ivacaftor n'Ă©tait pas un MTG mais comme le schĂ©ma reprĂ©sente une prĂ©paration de thĂ©rapie gĂ©nique, je doute sur ce que j'ai Ă©cris. Donc l'ivacaftor est un MTG ou pas? L'ivacaftor n'est pas un MTG. Ce n'est pas un mĂ©dicament, ce n'est pas un produit de thĂ©rapie gĂ©nique. C'est seulement ce qui est donnĂ© aux patients en attendant la thĂ©rapie gĂ©nique, il permet de diminuer les symptĂŽmes mais ne guĂ©rit pas la maladie. (Et d'ailleurs pour info, il n'existe pas encore de MTG pour le moment!)   J'espĂšre pas dire trop de bĂȘtises et bien rĂ©pondre Ă tes questions Quote
Ananas Posted June 3, 2020 Author Posted June 3, 2020 Merci @LaRateATouille et @lexx31 et @Basquella  mais du coup l'item de 2018 " Les prĂ©parations de thĂ©rapie gĂ©nique destinĂ©es aux essais cliniques en vue du traitement de la mucoviscidose sont autorisĂ©s par l'ANSM" - VRAI est un ERRATA?  il y a 3 minutes, Basquella a dit : (Et d'ailleurs pour info, il n'existe pas encore de MTG pour le moment!) â C'est la nouveautĂ© de cette annĂ©e!!  Ne l'oublie pas  alipogene tiparvovec (GLYBERA) onasemnogene abeparvovec (ZOLGENSMA) Quote
Solution Basquella Posted June 3, 2020 Solution Posted June 3, 2020 il y a 1 minute, Ananas a dit : â C'est la nouveautĂ© de cette annĂ©e!!  Ne l'oublie pas  alipogene tiparvovec (GLYBERA) onasemnogene abeparvovec (ZOLGENSMA) AĂŻe shit c'est vrai, merci pour la piqĂ»re de rappel  il y a 1 minute, Ananas a dit : mais du coup l'item de 2018 " Les prĂ©parations de thĂ©rapie gĂ©nique destinĂ©es aux essais cliniques en vue du traitement de la mucoviscidose sont autorisĂ©s par l'ANSM" - VRAI est un ERRATA? Pour moi ce n'est pas un erratum. Je t'Ă©cris ici ce que j'ai Ă©crit sur mon post-it (en rĂ©coltant des infos entre le cours et diffĂ©rents sujets sur le forum) pour diffĂ©rencier MTG, PTG, PTC etc, ça t'aidera peut-ĂȘtre Certains mĂ©dicaments "sensibles" dont les mĂ©dicaments de biotechnologie dont font partie les MTG sont Ă©valuĂ©s au niveau "central" par l'EMA et la dĂ©cision finale de mise sur le marchĂ© est la prĂ©rogative de la CE. Les prĂ©parations de thĂ©rapie gĂ©nique ne sont pas des mĂ©dicaments puisqu'ils n'ont pas d'AMM: ce sont des produits en cours d'Ă©valuation clinique et ils ont un contrĂŽle de qualitĂ© et de sĂ©curitĂ© qui est fait par l'ANSM. Les produits cellulaires Ă finalitĂ© thĂ©rapeutique (PTC) sont autorisĂ©s par l'ANSM, mais seulement aprĂšs l'avis de l'Agence de BiomĂ©decine. Ce ne sont pas des mĂ©dicaments (ils sont obtenus Ă partir de cellules pluripotentes). J'ai l'impression que ton item n'est pas un erratum mais est bien vrai, aprĂšs je dis peut-ĂȘtre des conneries (l'ICM est loin d'ĂȘtre mon point fort ahah) mais je pense quand mĂȘme que c'est vrai. Quote
Ananas Posted June 3, 2020 Author Posted June 3, 2020 il y a 11 minutes, Basquella a dit : Pour moi ce n'est pas un erratum. Je t'Ă©cris ici ce que j'ai Ă©crit sur mon post-it (en rĂ©coltant des infos entre le cours et diffĂ©rents sujets sur le forum) pour diffĂ©rencier MTG, PTG, PTC etc, ça t'aidera peut-ĂȘtre Certains mĂ©dicaments "sensibles" dont les mĂ©dicaments de biotechnologie dont font partie les MTG sont Ă©valuĂ©s au niveau "central" par l'EMA et la dĂ©cision finale de mise sur le marchĂ© est la prĂ©rogative de la CE. Les prĂ©parations de thĂ©rapie gĂ©nique ne sont pas des mĂ©dicaments puisqu'ils n'ont pas d'AMM: ce sont des produits en cours d'Ă©valuation clinique et ils ont un contrĂŽle de qualitĂ© et de sĂ©curitĂ© qui est fait par l'ANSM. Les produits cellulaires Ă finalitĂ© thĂ©rapeutique (PTC) sont autorisĂ©s par l'ANSM, mais seulement aprĂšs l'avis de l'Agence de BiomĂ©decine. Ce ne sont pas des mĂ©dicaments (ils sont obtenus Ă partir de cellules pluripotentes). J'ai l'impression que ton item n'est pas un erratum mais est bien vrai, aprĂšs je dis peut-ĂȘtre des conneries (l'ICM est loin d'ĂȘtre mon point fort ahah) mais je pense quand mĂȘme que c'est vrai. Ok merci beaucoup @Basquella, je vais notĂ© tout ça!  Quote
Lemillion Posted June 3, 2020 Posted June 3, 2020 Il y a 7 heures, Ananas a dit : Il y a 7 heures, Basquella a dit : (Et d'ailleurs pour info, il n'existe pas encore de MTG pour le moment!) â C'est la nouveautĂ© de cette annĂ©e!!  Ne l'oublie pas  alipogene tiparvovec (GLYBERA) onasemnogene abeparvovec (ZOLGENSMA) @maestro il existe des MTG enfait Quote
maestro Posted June 3, 2020 Posted June 3, 2020 (edited) il y a une heure, Lemillion a dit : @maestro il existe des MTG enfait ptdrr mais hein, il l'a dit explicitement que c'était des mtg? merci de l'identification gros  ( on m'a confirmé qu'il avait bien disqu ec'était des mtg, bon beh ok je retiens, merci à vous) Edited June 3, 2020 by maestro Quote
Lemillion Posted June 3, 2020 Posted June 3, 2020 il y a 33 minutes, maestro a dit : ptdrr mais hein, il l'a dit explicitement que c'était des mtg? merci de l'identification gros  ( on m'a confirmé qu'il avait bien disqu ec'était des mtg, bon beh ok je retiens, merci à vous) ptdrr tkt bg merci à toi @Ananas tu as fais 2 heureux Quote
Ananas Posted June 4, 2020 Author Posted June 4, 2020 Il y a 17 heures, Lemillion a dit : ptdrr tkt bg merci à toi @Ananas tu as fais 2 heureux ahah avec plaisir  Quote
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