conception du médicament

Morpheus531 · November 25, 2024

Bonsoir!

Je révise le cours sur la conception du médicament et finalement je me rends compte que j'ai pas bien compris le principe même de la partie en gras:

1/ Identification d’une cible pertinente

• A. Logique scientifique

Quelqu'un pourrait me l'expliquer svp ? merci beaucoup <3 <3 <3

Edited November 25, 2024 by Morpheus531

alicetone · November 25, 2024

coucou @Morpheus531

alors je vais essayer de t'expliquer cette partie

lorsqu’une maladie se développe, certaines molécules, souvent des protéines, ne fonctionnent plus normalement. cela peut se manifester par une activité trop forte ou trop faible, ou par une quantité (expression) augmentée ou diminuée. ces anomalies font de ces molécules des cibles thérapeutiques potentielles, car agir sur ces dernières peut permettre de corriger la maladie.

par exemple, dans le cas des tumeurs, celles-ci sécrètent une protéine appelée VEGF. cette molécule stimule la formation de nouveaux vaisseaux sanguins pour alimenter la tumeur en se fixant sur des récepteurs spécifiques, les récepteurs à tyrosine-kinase. pour empêcher cette action, des médicaments ont alors été développés, soit pour capturer et neutraliser le VEGF avec des récepteurs solubles, soit pour bloquer directement les récepteurs avec des inhibiteurs de tyrosine-kinase.

d'autre part, lorsqu’on cherche à comprendre les mécanismes d’une maladie, on n’a pas toujours une idée précise de la molécule ou de la voie biologique impliquée. on utilise alors des approches globales, appelées études sans a priori, pour explorer toutes les modifications biologiques dans les cellules ou les tissus malades. dans ce cas là, on retrouve deux types d'études :

transcriptomiques : on analyse les ARN pour repérer les gènes surexprimés ou sous-exprimés dans la maladie.
protéomiques : on s'intéresse aux protéines pour identifier et quantifier celles qui sont impliquées dans la maladie, mais cela est souvent plus long et coûteux.

ensuite, une fois qu’une cible a été identifiée, il est essentiel de valider expérimentalement son rôle pour confirmer qu’elle est bien impliquée dans la maladie et qu’agir sur elle pourrait avoir un effet bénéfique. pour cela, il y a plusieurs méthodes :

knock-out : on supprime le gène codant pour cette cible dans un modèle animal. si l’absence de la cible améliore l’état pathologique, cela confirme son implication dans la maladie. par exemple, chez des souris, la suppression du récepteur V2 de l’ADH a permis de réduire l’hypertension liée à la polykystose rénale, ce qui a conduit au développement des vaptans, des médicaments qui bloquent ce récepteur.
ARNsi : on utilise des ARN interférents pour empêcher la production de la protéine cible (en bloquant la traduction), simulant ainsi l’effet d’un médicament inhibiteur. cela permet de tester si bloquer cette cible améliore ou aggrave la maladie. par exemple, on bloque un récepteur RCPG pour vérifier son rôle.
surexpression de la cible : on peut aussi augmenter artificiellement l’activité ou la quantité de la cible pour vérifier si cela provoque les symptômes de la maladie. si c’est le cas, cela confirme son rôle clé dans le processus pathologique, mais cette méthode est plus complexe et moins utilisée.

ainsi, identifier une cible pertinente et valider son rôle expérimentalement sont des étapes fondamentales dans le développement d’un médicament. cela permet de s’assurer que la cible choisie est bien au cœur du processus pathologique et que la moduler peut avoir un effet thérapeutique significatif !

j'espère que c'est plus clair pour toi

bonne soirée